病毒还是LNP,In vivo CAR T都发展到要选边的时候了吗?
体内 CAR-T 疗法有望将患者自身的免疫细胞转化为体内的抗癌细胞,其关键在于高效且安全的基因传递。病毒载体(腺相关病毒、慢病毒)和脂质纳米颗粒(LNPs)是这场激烈争论的核心。尽管病毒载体已有临床应用记录,但 LNPs 正迅速挑战其主导地位,各自具有独特的战
体内 CAR-T 疗法有望将患者自身的免疫细胞转化为体内的抗癌细胞,其关键在于高效且安全的基因传递。病毒载体(腺相关病毒、慢病毒)和脂质纳米颗粒(LNPs)是这场激烈争论的核心。尽管病毒载体已有临床应用记录,但 LNPs 正迅速挑战其主导地位,各自具有独特的战
撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文基于 mRNA 的基因和蛋白质替代技术,为疫苗、癌症治疗和再生疗法的发展带来了巨大的机遇。作为临床上最先进的非病毒 mRNA 递送系统,脂质纳米颗粒(LNP)已在全球范围内作为 mRNA 新冠疫苗的递送载体得到推广,证明了其安
精准治疗,是历代药学工作者不懈追求的目标。ADC(抗体偶联药物)是精准疗法的典范。2024年,多款ADC药物在国内外市场获批上市,标志着这一疗法迎来爆发式发展期。本期咱们聊聊“RNA 界的ADC”,即Ab-tLNP,解析这一新兴平台如何将抗体靶向优势与 LNP
脂质纳米颗粒(LNP)递送系统的发明和发展是mRNA 疫苗广泛应用过程中的里程碑。然而,越来越多的研究表明,传统的 PEG-LNP 配方的 mRNA 疫苗,已显示出某些不足之处。一个主要的担忧在于,mRNA 癌症疫苗需要高剂量和多次接种才能实现有效的肿瘤抑制。
如果身体的指令书——基因,出现了微小的错别字,导致了严重的疾病,我们能否像修正代码一样,直接改写生命的蓝图?更进一步,如果这些“错别字”不仅影响一个器官,而是同时攻击肝脏、肺部等多个生命中枢,那该如何应对?
导航 基因 lnp 编辑lnp naturebiotechn 2025-06-08 23:27 10
在肝脏中,由于SERPINA1基因(PiZ等位基因)发生突变,导致α-1抗胰蛋白酶(A1AT)蛋白错误折叠并积聚于肝脏内,从而引发肝损伤。在肺部,因缺乏A1AT,中性粒细胞弹性蛋白酶的活性失控,进而导致蛋白酶损伤和肺气肿。
近日,悦康药业集团子公司北京悦康科创医药科技股份有限公司携手中国医学科学院&北京协和医学院医药生物技术研究所在材料科学领域的国际知名期刊《Journal of Materials Chemistry B》在线发表题为“Injection site-retain
如今,一股新势力正试图改变这些难题——体内CAR-T(in vivo CAR-T),通过基因递送技术直接在患者体内“改造”T细胞,无需体外分离、扩增和回输,将治疗流程从数周压缩至数天,成本也有望大幅下降。